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1.
MLIP causes recessive myopathy with rhabdomyolysis, myalgia and baseline elevated serum creatine kinase.
Brain;
144(9): 2722-2731, 2021 10 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34581780
2.
Spinal muscular atrophy care in the COVID-19 pandemic era.
Muscle Nerve;
62(1): 46-49, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32329921
3.
Thoracoscopic thymectomy for juvenile myasthenia gravis.
Pediatr Surg Int;
35(5): 603-610, 2019 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30729982
4.
Dystrophinopathies.
Semin Neurol;
35(4): 369-84, 2015 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26502761
5.
Clinical importance of changes in magnetic resonance biomarkers for Duchenne muscular dystrophy.
Ann Clin Transl Neurol;
11(1): 67-78, 2024 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37932907
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Pamrevlumab, a Fully Human Monoclonal Antibody Targeting Connective Tissue Growth Factor, for Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy.
J Neuromuscul Dis;
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37248912
7.
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambulatory Patients with Spinal Muscular Atrophy: Phase I Ascending-Dose Study (STRONG).
J Neuromuscul Dis;
10(3): 389-404, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36911944
8.
Novel approaches to analysis of the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in Duchenne muscular dystrophy (DMD): Observations from a phase 2 trial.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35998119
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J Am Heart Assoc;
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35411787
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Quantitative magnetic resonance imaging measures as biomarkers of disease progression in boys with Duchenne muscular dystrophy: a phase 2 trial of domagrozumab.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35396602
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32718505
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Retrospective Analysis of Fractures and Factors Causing Ambulation Loss After Lower Limb Fractures in Duchenne Muscular Dystrophy.
Am J Phys Med Rehabil;
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32195737
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Ethical Challenges Confronted When Providing Nusinersen Treatment for Spinal Muscular Atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-29228163
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| MEDLINE | ID: mdl-31488614
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Intermediate-dose idebenone and quality of life in Friedreich ataxia.
Pediatr Neurol;
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| MEDLINE | ID: mdl-20399388
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Cerebral arteriopathy in children with neurofibromatosis type 1.
Pediatrics;
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| MEDLINE | ID: mdl-19706560
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